专家论坛
监管科学赋能药品监管现代化

建立中国特色监管科学研究和应用体系

四川大学医疗器械监管科学研究院常务副院长 李安渝
 
      监管科学作为一门新兴学科,近年来受到各国药品监管部门的高度重视。以美国食品药品管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)以及日本药品医疗器械综合机构(PMDA)为代表的主要发达国家和地区医疗器械监管机构在监管科学研究方面发力,在研究与实践上取得了较大进展。近年来,我国药监部门也非常重视监管科学研究,并于2019年4月启动了中国药品监管科学行动计划。
      各个国家和地区的监管科学研究有着不同的战略重心和实施路径,我国医疗器械监管科学在积极借鉴国际先进经验和参与国际合作交流的同时,也要提出具有中国特色的研究规划和路径,发挥我国优势,为世界医疗器械监管科学发展做出贡献。
 
      国内外监管科学研究动态
      21世纪初,FDA开始全面启动监管科学研究工作,成立专门的监管科学首席科学家办公室,全面指导和引领FDA开展监管科学基础研究和应用。在医疗器械领域,FDA监管科学基础研究主要聚焦于新型毒理学拓展、基于人工智能的产品评价体系,以及基于大数据和疾病模型的真实世界证据;在监管科学应用方面,主要聚焦于创新生物材料植入性医疗器械、人工智能医疗器械以及公共卫生危机应对。欧洲监管科学的研究重点为基因治疗和体外诊断试剂全生命周期监管,医疗器械领域的研究路径与美国相似。日本监管科学基础研究主要关注有效性评估和临床试验,而在医疗器械领域则重点关注统计和分析不良事件的科学方法和工具。韩国监管科学基础研究的重点在于开发保障产品生产质量的科学方法,医疗器械领域则重点研究有源医疗器械安全性科学评价方法。
      2016年以来,我国药监部门加快药品监管科学研究。2019年,国家药监局启动中国药品监管科学行动计划,并在四川大学成立我国首个医疗器械监管科学研究基地。目前,该研究基地全面开展医疗器械监管科学基础研究和应用研究,积极开展监管科学教育体系建设。此外,还围绕我国医疗器械监管需求,特别是创新医疗器械监管需求,从医疗器械监管科学的历史沿革、发展历程、知识图谱、发展战略、核心应用,以及国际合作等方面开展工作,并取得一些成果,逐步形成从应对当前医疗器械监管挑战、解决重点问题,到积极开展国际合作,宣传并推广中国监管政策的全方位、多平台医疗器械监管科学研究体系。
 
      中国特色监管科学重点研究领域
      结合我国医疗器械监管工作面临的主要挑战,医疗器械监管科学研究将在以下重点领域开展具有中国特色的研究工作。
 
      创新医疗器械的科学监管手段
      在人工智能和创新生物材料等先进技术快速发展,相关产品不断涌现的同时,监管部门需要建立评价此类医疗器械安全性、有效性的方法,科学评估其潜在风险,加快新兴技术转化及产品升级。因此,有必要加强针对新兴技术及产品的监管科学研究,为监管部门评价前沿技术产品提供有效手段。同时,考虑到中医药领域的科学审批和监管实践,还需要积极研究个性化治疗医疗器械的监管科学应用,把中医药医疗器械纳入监管科学研究工作中。
      该领域的监管科学研究主要围绕新技术、新工艺和新材料,以及个性化治疗给医疗器械带来的风险及其建模、测试和评价等。如人工智能医疗器械带来的数字安全隐患,创新型生物材料给植入性医疗器械带来的生物相容性安全风险,以及中医药医疗器械的个性化治疗评价和监管挑战等。
 
      加强应对突发公共卫生事件的监管能力
      应对突发公共卫生事件时,往往需要打破监管工作以往的既定工作程序,同时,由于突发事件出现的原因与环境不同,常常无法提前形成应急预案,因此需要监管部门在事件发展过程中,利用监管科学研究形成的风险获益博弈论开展工作。我国具有高效的行政管理体系,应对突发公共卫生事件可以利用相关应急法律调动资源,从而简化流程、加快进程,这样的体制优势应该在应急监管科学研究中予以充分考虑。
      该领域的监管科学研究工作主要围绕如何评价突发公共卫生事件给医疗器械带来的额外风险,以及科学审评给人民群众生命安全带来的潜在收益,同时也应包括我国应急法律体系如何赋能突发公共卫生事件中的医疗器械审批与监管。
 
      推动全球化协同监管
      我国药监部门积极支持医疗器械行业发展,大力推动国产医疗器械走出国门。在监管科学研究中实现全球化协同监管,是我国医疗器械监管科学的重要特色。
      医疗器械是重要的全球贸易产品,但由于各国的监管实践不同,医疗器械在全球市场的流通存在一定壁垒和困难,这不但增加了产品成本,还降低了流通效率。我国监管科学基础研究工作将围绕国际标准和认证体系的建立和推广,以及推进各国监管协同展开。
 
      中国监管科学研究实施路径
      我国医疗器械监管部门的主要职能是产品评价、审批与监管,医疗器械监管科学研究的首要任务是协助监管人员利用科学方法论对医疗器械产品做出正确评价,并在产品安全性、有效性、质量保障等方面为监管人员提供新工具、新方法和新标准。此外,社会公众也是监管科学的重要服务对象之一,包括产业从业人员和产品使用者。
      考虑到我国医疗器械监管部门的工作范围与特点,我国监管科学研究的技术路线为通过风险获益评价构筑科学监管方法论。因此,医疗器械监管科学基础研究将主要围绕对风险的全面深入评估,以及建立风险评估新工具、新方法和新标准;而监管科学应用研究,则聚焦于获益分析。
      根据组织特点和法律地位,我国医疗器械监管部门不直接参与监管科学基础研究工作。我国监管科学研究的实施路径是监管部门发布监管科学战略发展纲领,组织院校和科研机构积极参与,形成监管部门和研究机构共建的监管科学研究体系;全面推动各级监管部门积极关注和吸收监管科学研究成果,加快科学监管体系建设;通过监管部门与产业界的良性互动,加强医疗器械生产企业对监管科学成果的认识和研究,在提升产品及技术的标准化和合规性水平,提升监管效率的同时,促进先进技术成果在医疗器械领域中快速转化。
      当前,我国药品监管科学行动计划已迈出重要一步,国家药监局在多所院校建立的监管科学研究基地已初步具备中国特色监管科学研究能力。纵观我国医疗器械监管科学实践,中国特色医疗器械监管科学研究定会取得丰硕成果,为推动全球医疗器械监管贡献经验。
 
(摘自中国医药报)
 
 
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