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【药械紧急使用授权制度思考】建机制 定程序 控风险

药械紧急使用授权制度的立法建议

沈阳药科大学药品监管科学研究院常务副院长、博士生导师 杨悦
 
 
 
    新冠肺炎疫情已经构成突发公共卫生事件,突发公共卫生事件通常会出现无针对性的有效治疗药物和医疗器械的情况,急需采取超越常规的措施和程序加速疫情应对所需的预防、诊断和治疗药械的研发和批准上市。虽然药品和医疗器械的特别审批程序已经执行,但药械紧急使用授权制度的上位法依据仍待建立和完善。
 
    突破常规审评机制
    非紧急状态下的药品、医疗器械审批通常要求申请人提交非临床、临床试验证据,经过临床试验申请和上市申请两个阶段,由药品监督管理部门审评后作出是否批准上市许可的决定。
    紧急状态下,必须建立特殊机制,在没有替代治疗手段的情况下,批准“可能有效”的药品和医疗器械用于预防、诊断和治疗严重或危及生命安全的疾病或病症。“可能有效”的证据水平低于非紧急状态下“有效”的证据水平。紧急授权程序应当包括紧急授权产品的申请与认定、豁免或部分豁免临床试验申请直接提交上市申请、组建特殊的审评团队、加快审评程序、实施特殊审评标准(可能有效)、附加风险控制措施、建立后续转化为普通上市许可的灵活机制以及责任豁免机制等。
 
    紧急授权批准的范围和条件
    紧急授权批准的药械范围包括未批准上市的产品和已批准上市产品未经批准的适应证或者用途。
 
    紧急授权批准的药械应符合下列四项条件:
    第一,紧急情况的认定应当以国务院或国家卫生健康部门等法定主体宣布突发公共卫生事件或紧急状态为前提,如果WHO宣布公共卫生紧急状态或其他国家宣布紧急状态有可能对我国造成威胁,也可以作为启动紧急授权的条件。
    第二,有效性的证明。证明产品对于应对紧急状态“可能有效”,比常规批准上市产品的“有效性”证据水平标准低,可能的证据来源包括国内外临床试验、来自动物模型的体内药学数据以及其他可获得的体外数据等。
    第三,对风险-获益的评估。虽然数据可能尚不完整,但可及性获益大于仍需补充数据带来的风险。当在现有科学知识水平下,无法提供完整信息;或者因为违背医学伦理,无法收集药品信息时,可采用附条件批准程序允许批准后补充数据。
    第四,无可替代产品的认定。没有已批准上市药品,或者没有供应充足的、已批准的且可获得的替代产品则可认为无替代产品。
 
    简化紧急授权批准审评程序
    紧急授权批准基于紧急突发公共卫生事件状况以及紧急情况,审评程序可在以下环节简化。
    第一,建立两条紧急授权路径,一条针对未在中国上市药品;另一条针对已上市药品的紧急使用,主要是超越药品已批准适应证和用法范围,建议把超说明书使用纳入第二条路径。
    第二,可以豁免或部分豁免临床试验申请,直接提交上市许可申请,这不同于《药品管理法》中附条件批准和《国家食品药品监督管理局药品特别审批程序》的规定。此外,建立紧急I ND程序,允许研究者发起临床试验。
    第三,建立紧急授权申请的认定沟通程序和优先审评顺序。公共卫生事件发生后,应当根据其严重性和发病率、治疗紧迫性、产品安全性、有效性信息的充分性以及临床试验设计科学性等确认是否将药品和医疗器械纳入优先审评程序。
    第四,简化标准检验(批签发)、GMP现场检查等要求。根据申请人的既往申报注册和合规情况,豁免或部分豁免标准复核和检验(批签发)、GMP现场检查要求。但紧急授权产品的质量应当符合GMP和申请人提供的药品标准。
    第五,建立咨询和数据阶段性滚动提交审评机制。根据突发公共卫生事件的紧急情况,允许申请人分阶段提交已经获得的非临床、临床试验数据。
 
    建立独立的紧急授权审评团队
    建议由国家药品监督管理局牵头,建立紧急授权的专门审评团队。
    该团队应当建立跨部门机制,整合国家卫健委疾病预防控制局、中国疾病预防控制中心和医疗机构等方面专家,组建跨部门的专家团队。同时,应成立紧急授权审评办公室,设在国家药品监督管理局药品审评中心。
 
    建立药品上市后风险控制机制
    药械紧急授权批准有可能存在数据不充分的情形。故建议对紧急授权审评药品采用附条件批准程序,要求申请人附加风险控制措施,并要求持有人在上市后持续搜集安全性有效性证据。建议增加紧急授权转化为普通上市许可或者撤销上市许可的程序。此外,还应当建立紧急叫停机制,对于授权后使用中发生重大药品安全损害的药品停止其生产、销售、使用。
    紧急使用授权制度对于加强公共卫生事件应对能力至关重要。建议在《药品管理法实施条例》修订稿及《医疗器械监督管理条例》修订稿中引入紧急使用授权条款,据此发布“药品紧急授权管理办法”“医疗器械紧急授权管理办法”,对紧急授权的产品范围、审评部门、申请资料、审评程序等作出详细规定。
 
(摘自中国医药报)
 
 
 
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